El segundo paso en las pruebas de una droga experimental (u otro tratamiento) en los seres humanos. Normalmente, se realizan ensayos de fase II sólo si ensayos de fase I han demostrado que el medicamento es seguro, pero a veces la fase I se combinan estudios clínicos de fase II. Ensayos de fase II están diseñados para evaluar la eficacia de la droga en las personas con la enfermedad o condición estudiada y para determinar los efectos adversos a corto plazo comunes y riesgos asociados con la droga. Estudios clínicos de fase II involucran a más participantes (a menudo varios cientos) y suele duran más de fase de los ensayos.