De behandeling van erfelijke ziekten door de invoering in de cellen van getroffen individuen van de wild-type kopieën van het defecte gen de aandoening veroorzaakt. Als reproductieve cellen worden gewijzigd, wordt de procedure kiembaan of erfelijke gen-therapie genoemd. Als cellen behalve voortplantingscellen zijn gewijzigd, wordt de procedure genoemd somatische cel of niet-erfelijke gentherapie.