Behandling av ärftliga sjukdomar genom att införa i cellerna av drabbade individer de vilda exemplar av den defekta genen som orsakar sjukdomen. Om könsceller ändras, förfarandet kallas grodden-line eller ärftliga genterapi. Om celler än könsceller ändras, förfarandet kallas somatisk cell eller icke-ärftliga genterapi.